Finley, de 50 años y residente de Lodi, California, trabaja como cuidadora profesional a domicilio. La mujer contó que comenzó a preocuparse seriamente por su peso durante los primeros meses de la pandemia de Covid-19.

Fue a partir de que notó que muchas de las personas que estaban conectadas a un respirador o morían tenían algo en común: la obesidad.

“Fue una época muy aterradora”, recordó. Como madre soltera, tenía miedo “de no estar aquí para mi hija”.

Finley había sido diagnosticada con apnea obstructiva del sueño, enfermedad del hígado graso no relacionada con el consumo de alcohol y prediabetes. Su neumólogo le recomendó una cirugía bariátrica, pero no logró que su aseguradora se hiciera cargo de ese gasto.

A pesar de que hacía ejercicios y cuidaba su alimentación, no conseguía bajar de peso y su salud mental comenzó a deteriorarse.

“Recuerdo haberle dicho a mi médico: ‘Mira, peso 223 libras. Siento que llegué a un límite. Ya no sé qué más puedo hacer'”.

Fue entonces cuando el médico le recomendó Zepbound, un medicamento de la familia de los agonistas GLP-1 aprobado para tratar la obesidad.

Finley reconoce que, aunque tuvo que esforzarse mucho para mejorar su salud, el medicamento la ayudó.

Zepbound hizo una gran diferencia. Su apnea del sueño mejoró notablemente y comenzó a perder peso.

Sin embargo, al finalizar el año pasado, su plan de salud dejó de cubrir Zepbound para el tratamiento de la obesidad.

Esto se ha vuelto cada vez más habitual porque los medicamentos GLP-1 representan un gasto muy elevado para las aseguradoras y los empleadores que financian los planes de salud.

“Empezaron a enviar avisos a todos los pacientes”, contó Finley.

“Nos dijeron: ‘Vamos a dejar de cubrir este medicamento. Te damos un preaviso de 90 días para que decidas qué vas a hacer'”.

Entre 2025 y 2026, los seguros de 12 millones de personas Zepbound y los de otros 12 millones dejaron de cubrir Wegovy, otro GLP-1. Los datos provienen de un , una página web que ayuda a los pacientes a encontrar descuentos en medicamentos con receta.

Si te encuentras en esta situación, estos consejos pueden ayudarte.

1. Lee cuidadosamente los detalles de tu cobertura

Aunque muchos planes no cubren los medicamentos GLP-1 cuando se usan únicamente para bajar de peso, algunos hacen excepciones si también tienes otras condiciones médicas.

Eso fue exactamente lo que ocurrió con Finley.

Los medicamentos GLP-1 también suelen estar cubiertos para personas con diabetes tipo 2.

Descubrió que su aseguradora cubriría Zepbound si se utilizaba para tratar la apnea obstructiva del sueño o la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH), una forma avanzada de enfermedad del hígado graso.

“Puedes consultar con tus médicos para detectar si cumples con los requisitos”, afirmó , profesor de epidemiología y medicina en la Escuela de Salud Pública Bloomberg de la Universidad Johns Hopkins.

Según Caleb, la diabetes no diagnosticada es “la situación más probable que permitiría que alguien pase de no cumplir con los requisitos a cumplirlos”.

Como Finley ya tenía apnea del sueño y estudios que demostraban que el medicamento había mejorado esa condición, descubrió que todavía podía obtener cobertura mediante una autorización previa, es decir, en los casos en que es necesario obtener la aprobación de la aseguradora antes de que ésta cubra .

Su médico le informó que esa autorización ya existía.

Sin embargo, cuando intentó renovar su receta, el farmacéutico le informó que Zepbound había sido rechazado.

2. Presenta una apelación y pide ayuda a tu médico

Si tu aseguradora te niega la cobertura del medicamento, no te des por vencido.

, directora del programa de medicina de la obesidad de UVA Health, afiliado a la Universidad de Virginia, explicó que muchas aseguradoras cambian de opinión cuando el paciente presenta una apelación bien documentada.

Finley hizo varias llamadas telefónicas frustrantes y finalmente decidió revisar ella misma su expediente médico electrónico.

“Tuve que hacer mi propia investigación”, señaló.

Esos registros mostraban que, efectivamente, le habían denegado el Zepbound. Aunque su médico había solicitado una autorización previa, no se la habían concedido. La aseguradora alegó que no había datos suficientes que respaldaran la solicitud.

Por alguna razón, sus antecedentes médicos, incluidos los resultados de las pruebas de apnea del sueño, nunca llegaron a quienes evaluaban el caso.

Finley consiguió finalmente el informe de 17 páginas y, con un poco de ayuda de ChatGPT, redactó una apelación en la que demostraba que, según su diagnóstico, necesitaba el medicamento y que éste estaba cubierto por su póliza.

Este tipo de apelación puede requerir mucho trabajo. Por suerte, muchos consultorios médicos saben cómo funciona el sistema médicos y pueden ayudar, dijo Alexander.

“No creo que debamos esperar que los pacientes puedan enfrentar este proceso por su cuenta”, afirmó.

3. Lleva un registro detallado de tus tratamientos

A veces puede que tengas que presentar varias apelaciones si la primera no tiene éxito. Es lo que recomendó , vicepresidenta de defensa e investigación de la organización sin ánimo de lucro Obesity Action Coalition, que recibe apoyo financiero de compañías farmacéuticas, entre ellas Eli Lilly, que fabrica Zepbound, y Novo Nordisk, que fabrica Wegovy.

Zvenyach también aconseja llevar un registro minucioso de todos los tratamientos que hayas probado. Algunos planes de salud exigen lo que se conoce como “terapia escalonada” (step therapy), lo que significa que los pacientes deben probar primero otros medicamentos o tratamientos y demostrar que no les dieron resultado antes de que autoricen el que su médico considera más adecuado.

“Lleve un registro de los otros medicamentos que ha tomado para poder presentar la documentación que exige la terapia escalonada”, dijo. “También documente las fechas en las que participó en algún programa de nutrición o en las que tuvo una membresía en un gimnasio o actividad física similar.”

Finley presentó su apelación el 4 de febrero y, aunque esperaba tener una audiencia dentro de los siguientes 90 días, a mediados de junio la cita todavía no había sido programada.

Ella contó que se siente muy estresada porque no ha podido aplicarse las inyecciones de Zepbound desde mediados de enero.

4. Busca descuentos si tienes que pagar de tu bolsillo

Las compañías farmacéuticas que fabrican Zepbound y Wegovy venden estos medicamentos con descuento a las personas que los pagan de su propio bolsillo en lugar de utilizar un seguro médico.

(También se puede consultar plataformas como GoodRx o TrumpRx, que ofrecen cupones y descuentos.)

Aun con esos beneficios, estos medicamentos siguen siendo demasiado costosos para muchas personas.

Si tienes una (HSA) o una Cuenta Flexible de Gastos (FSA), puedes utilizarlas para pagar los medicamentos con dinero libre de impuestos.

5. Si estás considerando usar medicamentos GLP-1 preparados en farmacias y vendidos por internet, presta atención a las señales de alerta

Es posible que hayas visto anuncios de medicamentos para bajar de peso, más económicos, ofrecidos por proveedores en línea.

Se trata de drogas preparadas por farmacias especializadas, que utilizan el mismo ingrediente activo que los medicamentos elaborados por empresas farmacéuticas.

Sin embargo, estos productos no están aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). Antes de comprarlos, verifica

Consulta la en línea de la Asociación Nacional de Juntas de Farmacia (National Association of Boards of Pharmacy).

Además, confirma que la farmacia para operar en tu estado.

Si no cuenta con licencia es posible que no se someta a inspecciones o que no cumpla con los requisitos legales.

Después de extender al máximo las dosis que le quedaban de Zepbound, Finley comenzó a utilizar una versión compuesta del medicamento mientras continúa apelando la decisión de su aseguradora.

6. Sé persistente… y recuerda respirar

Recibir una negativa del plan de seguro médico puede ser desesperante.

Pero Alexander recuerda que todavía existen otras alternativas.

“Si una apelación no prospera, aún disponemos de otros tratamientos”, explicó.

Entre ellos mencionó medicamentos como Contrave o una combinación más económica de naltrexona y bupropión genéricos.

Varney, que también ha trabajado como consultora para Eli Lilly, anima a los pacientes a no abandonar sus esfuerzos por obtener cobertura para los medicamentos GLP-1.

“Respira profundo”, aconsejó. “Y vuelve a intentarlo enseguida.” Y agregó que los medicamentos GLP-1 ofrecen resultados superiores a los tratamientos más antiguos para la obesidad.

Alexander cree que, con el tiempo, estos medicamentos terminarán siendo mucho más accesibles.

Recuerda que las estatinas, utilizadas para controlar el colesterol, también fueron en su momento medicamentos caros y era difícil lograr que las aseguradoras los cubrieran.

Hoy existen versiones genéricas que cuestan apenas unos pocos dólares.

“Sé que ahora parece difícil imaginarlo”, dijo. “Pero llegará el día en que dejaremos de ver estas barreras para acceder a los medicamentos GLP-1”.

Healthcare Helpline te ayuda a sortear los obstáculos del sistema de salud que se interponen para que tengas una buena atención médica. Envíanos tu consulta compleja y es posible que recurramos a un experto para resolverla. Comparte tu historia. Este proyecto colaborativo es una producción conjunta de NPR y ºÚÁϳԹÏÍø News.

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En una , la administración también anunció que está planeando exigir a las aseguradoras que especifiquen de antemano el costo de bolsillo para los pacientes de todos los servicios médicos. Esta propuesta ahora está en el período abierto en el que se reciben comentarios del público.

“¿Qué es más claro y sensato que los estadounidenses sepan cuánto costará su atención antes de ir al médico?”, dijo Joe Grogan, director del Consejo de Política Nacional de la Casa Blanca.

La regla sobre los hospitales entrará en vigencia en enero de 2021. Es parte de un esfuerzo de la administración Trump por aumentar la transparencia de los precios con la esperanza de reducir los costos de atención médica a todo nivel: desde servicios hospitalarios hasta medicamentos recetados. Pero es controversial y es probable que enfrente desafíos en los tribunales.

Cuando esa regla se propuso por primera vez en julio, los hospitales y las aseguradoras se opusieron. Argumentaron que requeriría la divulgación de información privada, y que también podría obstaculizar las negociaciones y ser contraproducente si algunos proveedores médicos se dieran cuenta que tienen un precio bajo en comparación con sus pares y elevaran sus costos.

Poco después de la publicación de la regla final (el viernes 15), cuatro grandes organizaciones hospitalarias dijeron que la desafiarían en los tribunales.

Según una declaración conjunta de estas organizaciones, “esta regla generará una confusión generalizada, aumentará el comportamiento anticompetitivo entre las aseguradoras de salud y obstaculizará las innovaciones”. En el texto el grupo dejó en claro su intención de “presentar un desafío legal a la regla sobre la base de que excede la autoridad de la administración”.

La declaración fue firmada por la Asociación Americana de Hospitales, la Asociación de Colegios Médicos Americanos, la Asociación de Hospitales de Niños y la Federación de Hospitales Estadounidenses.

Las aseguradoras también reaccionaron. “La regla que la administración lanzó no ayudará a los consumidores a comprender mejor por cuáles servicios de salud tendrán que pagar, y puede no avanzar en el objetivo más amplio de reducir los costos de la atención médica”, dijo en una declaración Scott Serota, presidente y CEO de la Asociación Blue Cross Blue Shield.

Exigir que se revelen las tarifas negociadas, dijo, podría llevar a aumentos de precios “ya que los médicos y las instalaciones médicas podrían ver en los pagos negociados una hoja de ruta para aumentar los precios en lugar de bajarlos”. Agregó que la regla podría confundir a los consumidores.

Para un consumidor, puede ser una cantidad de datos abrumadora. Sin embargo, la administración dijo que espera que estos datos también estimulen a los investigadores, empleadores o empresarios a encontrar formas adicionales de hacer que sean accesibles y útiles.

La cantidad de información que la norma requiere que se divulgue será masiva, incluidos los cargos brutos, las tarifas negociadas y los precios en efectivo, para cada uno de los miles de servicios ofrecidos por cada hospital, un paquete de información que deberán actualizar anualmente.

En un guiño a lo difícil que podría ser para un consumidor encontrar artículos de una lista de precios a la carta, la regla también requiere que cada hospital incluya una lista de 300 servicios, descritos en lenguaje sencillo, con todos los gastos extra incluidos. De esta forma, un paciente podría consultar el costo total de un reemplazo de rodilla, reparación de hernia u otro tratamiento.

Las aseguradoras, según la regla propuesta, tendrían que revelar las tarifas que negocian con proveedores, como los hospitales. También se les requeriría crear herramientas en línea para que los consumidores pudieran calcular la parte de un servicio que tienen que pagar, incluido cualquier deducible que puedan deber, y poner esa información a disposición antes que el consumidor vaya a la cita médica o al hospital.

No se sabe todavía cuándo entraría en vigencia esta parte de la norma propuesta.

A principios de este año, la administración ordenó a las farmacéuticas que incluyeran sus precios en los anuncios de televisión, pero la industria demandó y ganó un fallo judicial que bloquea la medida. La administración ha apelado esa decisión.

No obstante, el Secretario de Salud y Servicios Humanos, Alex Azar, dijo que la administración tiene confianza.

En una conferencia telefónica con reporteros, Azar y otros funcionarios admitieron que no tienen estimaciones sobre cuánto ayudaría la propuesta a bajar los costos, porque nunca antes se había probado un esfuerzo tan amplio en los Estados Unidos.

Aun así, “señáleme un sector de la economía estadounidense en el que tener información sobre precios realmente conduzca a precios más altos”, dijo Azar.

Azar citó algunos estudios que muestran que cuando se revelan los precios, el gasto general puede bajar porque los pacientes eligen servicios más baratos. Sin embargo, generalmente estos esfuerzos también requieren incentivos financieros para el paciente, como compartir ciertos costos.

La norma propuesta para las aseguradoras los insta a crear tales incentivos, dijo Seema Verma, quien supervisa los Centros de Servicios de Medicaid y Medicare (CMS)

George Nation, profesor de negocios en la Universidad Lehigh de Pennsylvania, quien estudia los precios en los hospitales, calificó la regla final y la propuesta sobre las aseguradoras como “un movimiento en la dirección correcta”.

Dijo que, entre otras cosas, la información sobre precios puede resultar útil para los empleadores al comparar si su aseguradora o administradora está haciendo un buen trabajo cuando negocia con los proveedores locales.

Hoy, “solo ven una factura y un descuento. ¿Pero es un buen descuento? Ahora todo esto será transparente”, completó Nation.

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Según los cálculos de las farmacéuticas, los mercados para esas enfermedades no eran lo suficientemente grandes como para preocuparse por ellos.

Pero lucrativos incentivos financieros creados por la Ley de medicamentos Huérfanos (Orphan Drug Act), firmada por el presidente Ronald Reagan en 1983, tuvo éxito más allá de cualquier expectativa. Más de 200 compañías han puesto en el mercado casi 450 “drogas huérfanas” desde que la ley entró en vigencia.

Sin embargo, una investigación de Kaiser Health News (KHN) muestra que el sistema destinado a ayudar a los pacientes desesperados está siendo manipulado por las farmacéuticas para maximizar los beneficios y proteger los nichos de mercado de los medicamentos que ya están consumiendo millones de personas. Las empresas no están violando la ley, pero la están utilizando para su beneficio en formas que sus creadores, dicen, no preveían ni pretendían. Hoy en día, muchos medicamentos huérfanos, originalmente desarrollados para tratar enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas, tienen precios astronómicos.

Y muchas drogas que ahora tienen estatus de “huérfanas” no son completamente nuevas. Más de 70 de estas drogas ya fueron aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) para uso en el mercado masivo. Estos medicamentos, algunos con nombres de marca familiares, fueron aprobados más tarde como huérfanos. En cada caso, sus fabricantes recibieron millones de dólares en incentivos gubernamentales, además de siete años de derechos exclusivos para tratar esa enfermedad rara. Es decir, un monopolio.

Los fabricantes consiguieron que fueran calificadas como huérfanas, drogas que ya eran populares en el mercado masivo como Crestor, el exitoso tratamiento para el colesterol; Abilify, para condiciones psiquiátricas; la droga para el cáncer Herceptin, y Humira, para la artritis reumatoide, el medicamento más vendido en el mundo.

Otras 80 drogas huérfanas obtuvieron la aprobación de la FDA para más de una enfermedad rara, y en algunos casos, múltiples de estas enfermedades. Por cada aprobación adicional, la farmacéutica calificó para un nuevo paquete de incentivos. Botox, almacenado en la mayoría de las oficinas de los dermatólogos, comenzó como una droga para tratar espasmos musculares dolorosos del ojo y ahora tiene tres aprobaciones como fármaco huérfano. También se aprobó como medicamento en el mercado masivo para tratar una variedad de dolencias, incluyendo migrañas crónicas y arrugas.

En conjunto, la investigación de KHN encontró que cerca de un tercio de las aprobaciones de la FDA de drogas huérfanas desde el inicio del programa han sido fármacos de consumo masivo reutilizados como huérfanos, o drogas que recibieron múltiples aprobaciones como huérfanas.

“Lo que estamos viendo es un sistema creado con buenas intenciones que está siendo bastardeado”, dijo Bernard Munos, ex asesor de estrategia corporativa del gigante farmacéutico Eli Lilly and Co., quien revisó el análisis de KHN de varias bases de datos de drogas de la FDA. Es “muy notable que esto haya durado tanto tiempo”.

Y la proporción de aprobados como huérfanos ha aumentado. En 2015, se aprobaron 21 medicamentos huérfanos, que representaron el 47% de todos los nuevos medicamentos, frente a sólo el 29% en 2010. En 2016, obtuvieron aprobación otros nueve huérfanos, el 40% del total.

Cuando una farmacéutica gana la aprobación de un medicamento para una enfermedad rara, la compañía obtiene siete años de derechos exclusivos para el mercado. Esto significa que la FDA no aprobará otra versión para tratar esa enfermedad rara durante ese lapso de tiempo, incluso si la patente ha expirado. La exclusividad es la compensación por el desarrollo de un medicamento diseñado para un pequeño número de pacientes cuyas ventas totales no se espera que sean rentables.

Pero la exclusividad es una potente herramienta para manejar los precios. Las farmacéuticas pueden cobrar lo que quieran protegiendo su medicina de la competencia. La exclusividad de mercado otorgada por la Ley de Medicamentos Huérfanos puede ser una parte vital del escudo protector que crean las empresas. Es más, los fabricantes pueden volver a la FDA con el mismo fármaco una y otra vez, cada vez que lo prueban contra una otra enfermedad rara.

Los críticos han atacado a los fabricantes de drogas en el pasado por jugar con el proceso de aprobación de medicamentos huérfanos. Pero la medida en que las empresas han estado ganando la aprobación de drogas que no son lo que los defensores llaman “verdaderas huérfanas” no se había documentado hasta la investigación de Kaiser Health News.

Munos dijo estar “sorprendido” por el gran número de drogas masivas que se reutilizaban, así como por las que han sido aprobadas varias veces.

Incluso los funcionarios de la agencia dijeron que no eran conscientes del alcance de la cuestión. Después de revisar los hallazgos de KHN durante dos semanas, la doctora Gayatri Rao, directora de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA dijo que “apreciaba el trabajo” y expresó interés en estudiar con qué frecuencia las compañías farmacéuticas están “reutilizando” un medicamento para una nueva enfermedad rara o dándole “múltiples mordiscos a la manzana”.

“Vamos a estudiar esto”, dijo, y agregó que podría considerar un cambio regulatorio.

Rao señaló que cambiar el propósito de las drogas tiene beneficios científicos y para el paciente. Por ejemplo, los medicamentos contra el cáncer aprobados para un tipo de malignidad pueden ser probados y aprobados para otros. Gleevec, una droga que revolucionó el tratamiento de la leucemia mieloide crónica, ahora tiene nueve aprobaciones como huérfana.

Pero en publicado en el American Journal of Clinical Oncology, el doctor Martin Makary de la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins se centró en los medicamentos contra el cáncer, incluyendo Gleevec, argumentando que la droga nunca fue pensada para servir a una población huérfana. En su lugar, escribieron Makary y su equipo, los fabricantes de drogas identifican a las pequeñas poblaciones de pacientes para obtener aprobaciones adicionales, un proceso que él describió como “de fraccionamiento”.

“Dividir la enfermedad en subgrupos les permite obtener la aprobación de los medicamentos huérfanos con todos los beneficios del gobierno e incluso algunos de los subsidios”, dijo Makary. Los precios de estos medicamentos a menudo aumentan porque tienen siete años sin competencia para un nuevo conjunto de pacientes, agregó Makary.

La FDA ha adoptado una visión diferente sobre la reutilización.

“Siempre hablamos de cómo permitimos el segundo mordisco de la manzana, el tercer bocado de la manzana, como una pequeña forma de incentivar la reutilización”, dijo Rao, señalando que la industria y los grupos de pacientes han presionado a la FDA para incentivos aún más fuertes. “Ahora, de repente, parece que, guau, esta práctica puede estar aumentando los precios”.

Novartis, propietaria de Gleevec, dijo en un comunicado por correo electrónico que la compañía está avanzando en la investigación y siguiendo a la ciencia para “dar los tratamientos correctos a los pacientes adecuados, basándose en la necesidad no satisfecha, no en el tamaño de la población de pacientes”.

Dos reporteros de KHN pasaron seis meses analizando datos y hablando con legisladores, pacientes, abogados, médicos y compañías para entender cómo ha evolucionado el programa de medicamentos huérfanos de la FDA en medio de un escándalo nacional por el aumento de los precios de los medicamentos. El presidente Donald Trump prometió en la campaña electoral de los medicamentos recetados y durante una conferencia de prensa el 11 de enero dijo que la industria farmacéutica ““.

La investigación examinó cómo las farmacéuticas utilizan la ley para su beneficio -a menudo con la guía de ex funcionarios de la FDA- y cómo han transformado medicamentos que se pensaba  que eran remansos de negocios en uno de los sectores más candentes de la industria farmacéutica.

Los medicamentos huérfanos ahora representan siete de los 10 fármacos más vendidos de cualquier tipo, clasificados por ventas anuales, según EvaluatePharma.

“Los huérfanos son malvados”, dijo el doctor Tim Coté, un ex funcionario de la FDA que ahora dirige una consultoría que asesora a fabricantes de medicamentos huérfanos.

Nadie discute que los medicamentos huérfanos han ayudado o salvado a cientos de miles de pacientes que sufren de enfermedades raras debilitantes o incluso mortales. Es difícil de estimar exactamente cuántos porque la FDA no lleva un registro de esa información.

Y los funcionarios de la industria farmacéutica dicen que las empresas deben ser recompensadas, no castigadas, por hacer posible esos tratamientos y por buscar nuevos fármacos que no siempre son un éxito económico.

La investigación y el desarrollo son “largos, costosos, y arriesgados”, dijo Anne Pritchett, vicepresidenta de políticas e investigación del grupo de cabildeo de la industria PhRMA. “Cuando se mira la fibrosis quística, fueron 25 años para el desarrollo de una terapia eficaz… Creo que estaríamos preocupados por cualquier cosa que socavara los incentivos actuales [para los medicamentos huérfanos]”.

El ex representante Henry Waxman, demócrata de California, campeón de la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983, tiene una opinión diferente.

“La Ley de Medicamentos Huérfanos ha sido un gran éxito porque muchas personas que tienen enfermedades que afectan a muy poca gente ahora tienen medicamentos disponibles”, dijo Waxman. “Pero ha sido corrompida si de alguna forma, se convierte en la base de la manipulación del sistema para que la compañía farmacéutica gane mucho más dinero del que haría en un mercado abierto y competitivo”.

Negocio explosivo

En un día de finales del verano, Tim Coté se sentó en una oficina de su empresa de consultoría Coté Orphan, en Sandy Spring, Maryland. Se acercó al micrófono de su computadora para dar información privilegiada sobre el proceso de aprobación de medicamentos huérfanos en un seminario web organizado por FDAnews, una organización comercial de noticias. Los oyentes pagaron alrededor de $300 por cabeza, pero Coté dijo que no recibió un pago por participar.

La FDA es más flexible en la evaluación de los medicamentos para las enfermedades raras, dijo, explicando que “alrededor de la mitad de ellos son aprobados a través de un único ensayo clínico central. No es así para las enfermedades comunes”. La FDA, citando de la Organización Nacional para Trastornos Raros, dijo que aproximadamente dos tercios de los medicamentos huérfanos fueron aprobados con un ensayo adecuado y bien controlado con pruebas de apoyo. Normalmente se requieren dos o tres ensayos de este tipo para aprobar una droga para el mercado masivo.

Coté también le dijo a la audiencia del seminario que los ensayos clínicos para los medicamentos huérfanos suelen ser más pequeños y la aprobación es una “experiencia científica y regulatoria diferente”.

Coté sabe lo que dice. Fue el predecesor inmediato de Rao como jefe de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA. No es inusual que los funcionarios gubernamentales se vayan de la FDA y otras agencias reguladoras y .

Coté y otros ex funcionarios de la FDA desempeñan un papel vital ayudando a los farmacéuticos a escoger enfermedades raras y a superar el proceso de aprobación de la agencia federal.

Una pequeña industria artesanal ha crecido en torno a la Ley de Medicamentos Huérfanos. La doctora Marlene Haffner, quien precedió a Coté en la oficina de la FDA para drogas huérfanas, también fundó su propia consultoría para asesorar a pequeñas y grandes empresas sobre aplicaciones de medicamentos huérfanos. Una tercera empresa es Camargo Pharmaceutical Services, dirigida por veteranos de la industria y ex funcionarios de la FDA, que asesora a empresas enfocadas en la reutilización de medicamentos para la aprobación de huérfanos. La firma trata de “estar frente a la FDA muy frecuentemente, tres o cuatro veces al mes”, dijo Jennifer King, directora de marketing de Camargo. Los honorarios por consejería sobre la industria de medicamentos huérfanos varían entre $5,000 y $ 100,000, dependiendo de los servicios que se brinden, dijo Coté.

Pasar por el proceso de aprobación de huérfanos implica una serie de pasos.

En primer lugar, los medicamentos deben ser designados por la FDA como candidatos potenciales para su aprobación. Una empresa tiene que demostrar que su fármaco es un tratamiento prometedor para una enfermedad que afecta a menos de 200.000 pacientes. Si la FDA está de acuerdo y hace la designación formal, se ponen en marcha incentivos financieros, incluyendo un recorte de impuestos del 50% en investigación y desarrollo (I + D) y acceso a subvenciones federales.

Cuando las drogas obtienen la designación de huérfanas, las empresas a menudo cosechan otras recompensas financieras. Las acciones de las empresas que generalmente cotizan en bolsa suben a la luz de la noticia y en ocasiones . Esto sucede, en parte, porque los huérfanos tienen un historial de tasas de aprobación mucho más altas que los medicamentos para enfermedades comunes.

Hay mucha creatividad detrás de averiguar cómo hacer que una droga sea huérfana.

En el seminario web y en múltiples entrevistas, Coté describió muchas maneras en que las empresas pueden ganar el estatus de huérfana para una droga. Pueden probar sus medicamentos en niños con enfermedades de adultos, como la esquizofrenia, o encontrar medicamentos para enfermedades que no son frecuentes en los Estados Unidos, como la malaria.

“La enfermedad del sueño africana: un problema horrible en África, pero no aquí, no en los EE.UU.”, dijo Coté a su audiencia en el seminario. “Así que un esfuerzo de desarrollo de fármacos dirigidos a algunas de estas enfermedades tropicales puede realmente obtener todos los beneficios de la Ley de Medicamentos Huérfanos”.

“Esta no es una verdadera droga huérfana”

Convertir los medicamentos de mercado masivo en huérfanos ha sido un camino familiar para algunas de las drogas más exitosas.

Humira, de AbbVie, es la droga más vendida del mundo y la mayor parte de sus ventas son en los Estados Unidos, donde los ingresos alcanzaron los $7,600 millones durante de 2016 y los $11,800 millones en todo el mundo, según el último informe financiero de la compañía.

Humira fue aprobada por la FDA a finales de 2002 para tratar a millones de personas que sufren de artritis reumatoide. Tres años más tarde, AbbVie solicitó a la FDA que la designara como droga huérfana para tratar la artritis reumatoide juvenil, la cual, dijeron a la FDA, afecta a entre 30,000 y 50,000 estadounidenses. El uso pediátrico fue aprobado en 2008, y Humira posteriormente fue aprobada para cuatro enfermedades raras más, incluyendo Crohn y uveítis, una condición inflamatoria que afecta a los ojos.

La aprobación oftalmológica extendería la exclusividad de mercado para Humira para esa enfermedad en particular hasta 2023. Cuando se le preguntó por qué AbbVie buscó múltiples designaciones y aprobaciones para Humira como huérfana, la compañía se negó a comentar.

Peter Saltonstall, director ejecutivo de la Organización Nacional para Trastornos Raros, dijo que Humira “no es una verdadera droga huérfana”. Pero, agregó, la compañía tiene “la capacidad de salir a obtener la designación de huérfano. Esa es la manera en que la ley se lee ahora … ellos pueden hacer lo que quieran”.

Es difícil decir exactamente cómo, o si la exclusividad de huérfana, afecta el precio de Humira, que es un complejo fármaco biológico y también ha sido protegido por . La droga ha sido la más vendida de AbbVie por largo tiempo, representando el 63% de sus ingresos, de acuerdo con su presentación financiera más reciente.

En su , EvaluatePharma señala que Humira, así como un puñado de otros medicamentos de primera calidad, reciben menos del 25% de sus ventas de usos huérfanos. Sin embargo, si los usos huérfanos de Humira representaran sólo el 10% de las ventas anuales, los ingresos superarían los $1,000 millones.

Rao, de la FDA, dijo que cada nuevo período de exclusividad es específico de una enfermedad y que una vez que se acaba cualquier período de siete años, los genéricos pueden entrar en escena. Gleevec, por ejemplo, obtuvo la aprobación de la FDA para tratar varios tipos de cánceres raros. Todos excepto uno de sus períodos de exclusividad como huérfano habían expirado en 2015, permitiendo que dos genéricos ingresaran al mercado. Pero Gleevec todavía tiene exclusividad hasta 2020 para tratar la leucemia Filadelfia cromosómica linfoblástica aguda positiva recientemente diagnosticada en pacientes que también están en quimioterapia.

También es cierto, explicó Rao, que algunos de los fármacos que pasan por el proceso para ser huérfanos no pueden tratar específicamente una enfermedad rara. Por ejemplo, un medicamento para el cáncer muy tóxico podría no funcionar bien en etapas precoces porque sus riesgos superan los beneficios. Pero la compañía puede proponer que ayudará a un grupo más pequeño de pacientes con cáncer avanzado y obtener la aprobación como huérfano sólo para ese grupo.

En 2013, la FDA y dijo que quería evitar la posibilidad de que algunas empresas pudieran “potencialmente ‘jugar’ con las aprobaciones sucesivas más estrechas de una droga”.

Salvaguardando el “precio”

Teniendo en cuenta la larga historia de lo que viene pasando, Tim Coté reconoce que hay “algunas lagunas” en la Ley de Medicamentos Huérfanos. Tal vez el 3% o menos de los huérfanos aprobados no cumplen con el “espíritu” de la ley, dijo.

Pero Coté, defensores de enfermedades raras, pacientes y personas de la industria farmacéutica expresaron temor de que cambiar la Ley de Medicamentos Huérfanos, o cuestionar su éxito, perjudicaría el desarrollo de fármacos para pacientes con males raros.

El ex representante Jim Greenwood (republicano por Pennsylvania), actual presidente de la Organización de Innovación en Biotecnología, un grupo comercial de la industria, dijo que las preocupaciones sobre los altos precios de los medicamentos huérfanos no están justificadas. Los incentivos, dijo, no deben ser alterados debido a que las enfermedades raras están “trágicamente matando y brutalizando mayormente a niños”.

Greenwood pareció no darse cuenta de que docenas de aprobaciones huérfanas provenían de la reutilización de drogas de uso masivo, como Humira o Enbrel, otro medicamento desarrollado primero para la artritis reumatoide. Sin embargo, dijo: “Yo diría que el riesgo de perder incentivos en el sistema supera con creces el beneficio de tratar de ahorrar unos cuantos centavos en dólares de la atención médica”.

Es un sentimiento que Coté y otros defensores comparten. Mientras hablaba del costo anual de $311,000 para el fármaco para la fibrosis quística Kalydeco, Coté dijo que cualquier padre cuyo hijo tiene la enfermedad sería un gran admirador de la droga.

“El precio está justificado porque en realidad tiene un efecto dramático sobre los niños. Niños muertos… la gente está dispuesta a pagar mucho para evitarlo”, dijo Coté. “Y es realmente bueno que tengamos esta droga. ¿De acuerdo?”

Kalydeco, el primer fármaco destinado específicamente al defecto bioquímico subyacente de la fibrosis quística, se aprobó para tratar a un subgrupo de pacientes que tienen mutaciones genéticas específicas. El desarrollo de la droga fue financiado por la Fundación de Fibrosis Quística, que vendió sus derechos de regalías de ventas de Kalydeco y otros fármacos contra la fibrosis quística por $3,3 mil millones en 2014.

Otros, entre ellos Henry Waxman, son mucho más críticos y han tratado de hacer algo al respecto a lo largo de los años. Waxman propuso múltiples proyectos de ley para controlar las ganancias de las empresas mediante la enmienda de la ley de drogas huérfanas que patrocinó, pero ninguno tuvo éxito.

La FDA también intentó mantener a las empresas bajo control, pero fracasó.

En 2012, la farmacéutica Depomed Inc. presentó una demanda contra la FDA por negarse a darle a su medicamento Gralise siete años de exclusividad comercial como tratamiento para el dolor relacionado con el herpes zoster (culebrilla).

Rao dijo que la agencia quería ver pruebas de que Gralise era clínicamente superior a otras drogas, señalando que “había un montón de otros genéricos en el mercado” con diferentes formulaciones y requisitos de dosificación. El ingrediente activo de Grasile, la gabapentina, es el mismo que el de , la droga éxito de ventas de Pfizer, que también está aprobada para el tratamiento del dolor que causa la culebrilla.

La FDA aprobó Gralise, pero le negó siete años de exclusividad.

En respuesta, la farmacéutica demandó a la agencia y ganó el caso, argumentando que, según la ley, no tenían que probar que su droga era clínicamente superior para ganar el monopolio.

Hoy en día, la droga es uno de los principales productos de Depomed con ventas de $81 millones en 2015. Y en una reciente declaración de representación, Depomed destacó que “proteger la exclusividad de Gralise” era un objetivo corporativo bajo la categoría de “mejorar y proteger el flujo de caja futuro”. Su exclusividad como huérfana termina en 2018. El portavoz de Depomed, Christopher Keenan, dijo que Gralise quería exclusividad de patentes para bloquear la competencia. Pero, agregó Keenan, “si el esfuerzo por patentes hubiera fracasado en todos los frentes, la designación de medicamentos huérfanos habría sido muy importante”.

Después de revisar el análisis de KHN, Rao dijo que quiere entender mejor por qué las farmacéuticas están solicitando múltiples aprobaciones y ha pedido una revisión caso por caso de todas las designaciones de huérfanos otorgadas en 2010 y 2015. Dijo que la agencia carece de los recursos para realizar un análisis de toda la base de datos de fármacos huérfanos.

“Nuestro objetivo es tratar de hacerlo bien”, dijo. “Hay más de 7.000 enfermedades raras, probablemente más, la gran mayoría de las cuales no tienen nada… Quiero asegurarme de que mantenemos la mira en la meta”.

Colaboradores: John Hillkirk, Scott Hensley en NPR, Diane Webber, Marilyn Thompson (editores); Elizabeth Lucas (editora de datos)

Interactivos, video y presentación: Lydia Zuraw, Emily Kopp, Meredith Rizzo en NPR (presentación digital); Francis Ying (videos, gráficos móviles); Heidi de Marco (videos, fotos, audio); Alley Interactive (base de datos)

La cobertura del desarrollo, costos y precios de drogas es apoyada en parte por la .

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Uno de ellos fue Debra Miller, de Collinston, Louisiana, quien viajó a México cuatro veces al año durante 10 años para comprar medicamentos para la diabetes y la presión arterial. Debra dejó de hacerlo en 2011, después que la patrulla fronteriza la detuviera regresando a los Estados Unidos con un suministro de tres meses que le había costado $40. La ex camionera recibió una severa advertencia, pero le permitieron quedarse con sus píldoras.

“No sé lo que hice mal”, dijo Miller, de 51 años, que ahora paga $120 al mes en Walmart por sus cinco medicamentos mientras espera inscribirse en el Medicaid.

No es un secreto que algunos estadounidenses compran regularmente medicamentos recetados en Internet o durante viajes al extranjero. Los resultados de una de la Kaiser Family Foundation (KFF) realizada en noviembre resaltan lo popular de esta tendencia. (Kaiser Health News es un programa editorialmente independiente de la fundación).

Ocho por ciento de los encuestados dijeron que ellos mismos, o alguien en su hogar, habían importado un medicamento en algún momento, una cifra que se traduce en unos 19 millones de adultos en los EE.UU., en base a las .

Incluso la proporción revelada en la encuesta puede ser baja, dijo Andrew Zullo, farmacéutico clínico y estudiante de doctorado en la Escuela de Salud Pública de la Universidad Brown, quien ha investigado el tema. “Las personas se sienten incómodas al hablar sobre el costo de su propia atención médica, y no quieren admitir que están luchando para pagar sus propios medicamentos”, dijo. Algunos también pueden ser reacios a revelar que han violado la ley.

Sin embargo, el 8% es mucho más alto que en las encuestas realizadas por el Gobierno, que sugieren que el número fue de alrededor del 2% en 2011. Aunque la encuesta del gobierno se centró sólo en las compras realizadas en los 12 meses anteriores. La encuesta de Kaiser consultó a una muestra representativa nacional de 1,202 adultos.

El Internet ha facilitado la compra de medicamentos recetados en el extranjero, frecuentemente de fuentes de mala reputación, según Jaime Ruiz, portavoz del U.S. Customs and Border Protection.

La Administración de drogas y Alimentos (FDA) advirtió que muchas farmacias virtuales no son lo que parecen. Una en 2014 encontró que muchos paquetes de medicamentos supuestamente de Australia, Canadá, Nueva Zelanda y el Reino Unido contenían drogas de otros países, incluyendo India, China y Laos.

Zullo reconoció que los medicamentos importados podrían ser de . Algunos podrían ser falsificaciones. Pero muchos medicamentos comprados en otro país son los mismos que los que compran los pacientes en los Estados Unidos.

Muchos medicamentos recetados adquiridos cuestan la mitad o menos de lo que valen aquí.

En general es ilegal para los estadounidenses importar drogas para uso personal, según el . Pero la ley no se aplica rigurosamente, en parte, porque es difícil vigilar la entrada de medicamentos en maletas y pequeños paquetes. Pero en 2015 la agencia federal implementó que les dio a los inspectores fronterizos del gobierno una mayor autoridad para destruir las drogas importadas para uso personal en su punto de entrada.

En la encuesta de KFF, la gente que había importado medicamentos varió desde estudiantes universitarios en sus 20s hasta jubilados en sus 80s. Compraron medicamentos para tratar afecciones crónicas tales como presión arterial alta y problemas de tiroides, así como problemas agudos tales como sinusitis y acné.

Amanda Mazumder, una diseñadora gráfica de 27 años de St. Paul, Minnesota, se sintió estresada por la confusa legalidad de la situación cuando intentó comprar pastillas anticonceptivas cinco años atrás, cuando era estudiante. “Esa fue la parte más difícil, tratando de ser una ciudadana honesta, pero también obtener una receta asequible”, dijo. Ella no podía pagar $150 al mes por su método de control de la natalidad, pero encontró una farmacia canadiense por internet que vendía un suministro de tres meses por $60.

Bobby Grant, de Los Angeles, ha confiado en las farmacias extranjeras durante siete años para obtener medicamentos para el asma grave de su pareja. Grant, de 38 años, viaja internacionalmente por su trabajo en producción de espectáculos en vivo. Cada vez que está en México o en Francia, compra 10 paquetes de inhaladores y 20 paquetes de solución para el nebulizador por una fracción de lo que costarían en los Estados Unidos.

El asma de su pareja requeriría inhaladores que cuestan $300 al mes si los comprara aquí. Grant estima que ahorra al menos $2,500 al año comprando los medicamentos en el extranjero.

“La amo hasta la muerte”, dijo. “Haré lo que pueda para quitarle el estrés”.

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